来源:药事纵横 喜马拉雅 发布时间:2023-04-25
4月24日,阿斯利康和Ionis联合对外公布,二者联合研发的转甲状腺素蛋白样变新药eplontersen,在为期66周的三期临床试验中达到了主要和次要终点。数据结果显示,经过66周的治疗,血清转甲状腺素(TTR)浓度、神经病变损伤和生活质量(QoL)等三项终点指标证明,eplontersen相比安慰剂,患者有显著性获益。Eplontersen治疗组患者,血浆血清转甲状腺素(TTR)最小二乘法浓度相比基线降低了82%,而外部安慰剂组仅下降了11%。神经病变损伤(mNIS+7)评分结果显示,eplontersen治疗组相比基线增加了0.28分,而外部安慰剂组为25.06分,相差24.8分。总体而言,与基线相比,47%的治疗组患者在66周时神经病变有所改善,而外部安慰剂组仅为17%。此外,eplontersen治疗组相比外部安慰剂组的诺福克生活质量问卷糖尿病神经病变(Norfolk QoL DN)评分降低了19.7分,说明患者的生活质量也有了明显的改善。
转甲状腺素蛋白样变虽然是一种罕见病,但此前已有4 个药物获得了FDA用于该适应症的治疗,分别为patisiran(商品名:Onpattro)、vutrisiran (商品名:Amvuttra)、inotersen(商品名:Tegsedi)和Tafamidis(商品名:Synonyms) ,2022年总销售额已经超过30已美元,已是一个不可忽略从市场。